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AAV Gene Therapy 소개최신 바이오 기술에 관한 지견 2021. 2. 4. 20:48
About AAV gene therapy Adeno-associated viruse는 parovirus family에 속하는 바이러스로, 단일 가닥 DNA 게놈으로 구성되어 있다. 이 바이러스는 19번 염색체에 유전물질을 100%의 정확도로 넣을 수 있다. 또한, 아데노 바이러스와는 다르게 벡터로 사용되는 AAV 대부분은 병원성을 갖고 있지 않으며, 삽입된 AAV를 제거하기 위해 발생하는 면역 반응들이 나타나지 않는다는 장점이 있다. 그러나 AAV는 carry할 수 있는 DNA의 양이 작으며,(low capacity) 제작하기 힘들다는 단점이 있다. 현재 대부분 안과 질환 및 근육 질환 관련 질병에 임상실험이 진행되고 있으며, 최근에는 AAV를 통해 뇌로 유전자를 전달가능함이 밝혀져 뇌 관련 임상 실험이..